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省医保局： 广东省十三届人大五次会议期间，张翠梅等代表提出了关于建立广东省罕见病治疗食品和药品多层次保障机制的建议，经研究，现提出协办意见如下： 一、主要工作情况 近年来，我委高度重视罕见病这一特殊群体的防治和保障，持续完善罕见病防治和保障的相关政策，自2018年国家卫生健康委牵头公布第一批121个罕见病目录以来，我委积极推进罕见病诊疗和保障工作，持续改善患者生存状况、减轻疾病负担。 （一）组建我省罕见病协作诊疗体系，提高罕见病诊疗水平。2019年2月，我省14家医院纳入全国罕见病诊疗协作网。同年6月，我委组建以委领导为组长，医政、疾控、妇幼、药政、科教处等多个业务处室参与的罕见病诊疗领导小组；成立了以广州市妇女儿童医疗中心刘丽教授为组长，各大医院风湿、免疫、血液、遗传等科主任为成员的诊疗专家组；确定以广州市妇女儿童医疗中心、中山大学附属第一医院为牵头医院、中山大学孙逸仙纪念医院等13家医院为成员医院的“2+13”广东省罕见病诊疗协作网。2021年11月，广东省罕见病诊疗协作网新增10家成员医院，新组建6个单病种诊疗协作组。至此，广东省罕见病诊疗协作网医院已有25家医疗机构、6个单病种诊疗协作组，通过逐渐畅通完善的协作机制，依托分级诊疗、医联体及区域联盟，对我省罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊，充分发挥优质医疗资源辐射带动作用，持续提高我省罕见病综合诊疗能力，逐步实现罕见病早诊断、早治疗、规范管理的目标。 （二）开设罕见病专病门诊，推动多学科会诊。罕见病诊疗协作网牵头医院广州市妇女儿童医疗中心自2019年年底设立罕见病专病门诊，每天接诊20-30个罕见病患者，中山大学附属一院、南方医科大学南方医院等医院也相继设立罕见病专病门诊，有效解决罕见病患者就诊难的局面。罕见病诊疗协作网内多家医院建立高效的沟通协调机制，组建罕见病多学科诊治平台，开展罕见病多学科会诊，通过平台对患者进行会诊后连贯性随访服务，并为基层医院对疑难罕见病的转诊提供“绿色通道”。中山大学附属第一医院东院成立神经遗传专业的罕见病咨询中心，牵头联合省内外10家有影响力的三甲医院设立10个分中心，形成一个从广州辐射至粤东、粤西、广西、海南的罕见病协作网络。 （三）推动解决“找药难”突出难题，强化罕见病用药保障。为切实解决罕见病患者“找药难”的突出难题，我委依托南方医科大学南方医院，成立广东省短缺药品监测预警中心和广东省罕见病与特殊人群用药管理中心，组织罕见病用药保障合作医疗机构，推出“广东省短缺药罕见病药品供应保障”小程序，并嵌入我委相关微信公众号，同时在安卓系统及IOS系统移动端应用市场以APP形式上线。目前该小程序已对接省内27家医疗机构，涉及204位罕见病医学专家，定期更新相关医疗机构共113种罕见病治疗相关药品库存等信息。通过该小程序，患者可以直观查询实时医疗机构药品库存信息、相关专家简介，了解相应疾病及用药科普等，大大畅通了罕见病患者寻医找药信息途径。 （四）开展罕见病线上培训和科普宣教工作，推动实现“早诊断、早治疗”目标。2020年5月起，我委依托“广东远程医疗”平台开设“罕见病诊疗课堂”，按照每月1期的频次，对121个罕见病目录诊疗规范进行培训，至今已举办了17期，共培训医务人员超过79900人次，持续规范罕见病诊疗工作，提高综合诊疗能力。同时，广州市妇女儿童医疗中心牵头建立“广东省罕见病诊疗协作网关爱中心”微信服务号，为公众提供服务，一方面以患者的诊疗需求为导向，提供疾病科普、就医指引、问药平台等多项免费服务，一方面以医务人员能力提升为导向，提供罕见病诊疗规范、治疗技术新进展等内容，并探索医患之间互动服务功能，链接全省罕见病医药诊疗资源，逐步实现罕见病早诊断、早治疗、规范管理的目标。 二、下一步工作 下一步，我委将继续推进罕见病诊疗和保障工作，一是加快打通患者用药“最后一公里”，加强医疗机构药品配备，提升药物可及性，增强患者健康获得感。二是加强罕见病筛查和遗传咨询，通过产前诊断或新生儿筛查，及早发现、及早干预治疗，以减少罕见病患病率和致残致死率。三是对医疗机构特医食品的使用政策规范、特医食品的收费标准及医疗机构的临床营养科室建设现状进行调研，为将特医食品纳入医院保障目录提供政策依据。 专此函达。广东省卫生健康委2022年3月11日 （联系人：张欣，联系电话：020-83848848）